Vortragsreihe „Forschung für Patienten“ Universitätsmedizin Würzburg

Studien zur Behandlung Seltener Erkrankungen lohnen sich nicht – oder etwa doch?
Prof. Helge Hebestreit, Zentrum für Seltene Erkrankungen Nordbayern (ZESE) und Universitätsmedizin Würzburg

Was ist Hypophosphatasie und welchen Beitrag kann die Grundlagen- und translationale Forschung für betroffene Patienten leisten?
Prof. Franz Jakob, Muskuloskelettales Zentrum Würzburg MCW und Orthopädische Universitätsklinik Würzburg

Bei rund 8 000 Seltenen Erkrankungen und nur wenigen Betroffenen pro Erkrankung wurden bisher nur für einzelne Krankheitsbilder gezielt Medikamente oder andere Behandlungs- formen entwickelt. Dies geschah sicher auch aus dem Glauben heraus, dass sich der Aufwand nicht rechne. Aber gerade aktuelle Entwicklungen beweisen das Gegenteil: Prof. Helge Hebestreit, der Sprecher des Zentrums für Seltene Erkrankungen am Uniklinikum Würzburg zeigt in seinem Vortrag auf, dass eine systematische Erforschung der Behandlungsmöglichkeiten bei Seltenen Erkrankungen die oft deutlichen Einschränkungen der Betroffenen fühlbar mildern und deren Lebenserwartung enorm steigern kann. Manchmal hilft die Beschäftigung mit einzelnen Seltenen Erkrankungen sogar, die Versorgung von Menschen mit „häufigen“ Erkrankungen zu verbessern.

Prof. Jakob erläutert, wie an der Orthopädischen Universitätskli- nik Würzburg gemeinsam mit der Universitätskinderklinik Würzburg das größte Zentrum Europas für die Erforschung und Behandlung der Hypophosphatasie entstand.